FDA批准的药物还原头发斑秃患者

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NEW YORK，NY（2014年8月17日） - 研究人员在哥伦比亚大学医学中心（CUMC）已经确定负责人斑秃，一个常见的自身免疫性疾病，导致头发脱落破坏毛囊免疫细胞，并测试了FDA-approved药物消除这些免疫细胞，并在少数患者恢复头发的生长。

结果将出现在今天的网上发行自然医学。

在论文中，研究人员报告说从药物，产生了完整的头发再生的几个病人患有中度至重度斑秃正在进行临床试验的初步结果。从三个参与者的数据显示在当前文件;每名患者经历了五个个月的治疗开始的总内头发再生。

“We’ve only begun testing the drug in patients, but if the drug continues to be successful and safe, it will have a dramatic positive impact on the lives of people with this disease,” said Raphael Clynes, MD, PhD, who led the research, along with Angela M. Christiano, PhD, professor in the Departments of皮肤科和遗传与发育在CUMC。

斑秃是导致毁容脱发常见的自身免疫性疾病。本病可发生于任何年龄，影响男性和女性平等。头发经常迷失在头皮上的补丁，但在一些患者还导致面部和身体脱发。没有已知的治疗方法，可以完全恢复头发，并与疾病的经验显著的心理压力和精神痛苦的患者。

科学家们已经知道了几十年脱发斑秃发生在免疫系统的环绕细胞攻击毛囊的基地，造成头发脱落并进入休眠状态。到现在为止，负责攻击细胞的特定类型一直是个谜。一个重要的线索被揭露在四年前的博士克里斯蒂的基因研究1000名多名患者病情。这项研究表明，在毛囊的一个“危险信号”的患者，以前没有挂斑秃，吸引了免疫细胞的毛囊和火花的攻击。

当前的论文描述了团队首先研究与疾病小鼠怎么样，然后跟踪从落后的危险信号来识别特定的一组负责攻击毛囊T细胞。鼠标和患者细胞的进一步调查发现T细胞是如何指导攻击，并确定可能由一类新的药物，称为JAK抑制剂靶向几个关键的免疫途径。

二FDA批准的JAK抑制剂的研究人员，鲁索利替尼单独测试和托法替尼，能够阻止这些免疫途径，并停止对毛囊的攻击。在与疾病的广泛性脱发小鼠，这两种药物完全12周内恢复动物的毛发。每种药物的效果也持久，因为新发持续了停止治疗后数月。

加上朱利安·麦凯 - Wiggan，MD，MS，临床研究单位在皮肤科在CUMC教研室主任，并在纽约长老/哥伦比亚执业皮肤科医生谁对待患者的多种类型的脱发，研究人员迅速启动了一个小开放标签临床试验鲁索利替尼，这是FDA批准用于血液治疗的疾病，患者的中度至重度斑秃（超过30％的脱发）。三审的早期参与者，鲁索利替尼完全四五个月开始治疗的内恢复头发的生长，以及攻击T细胞从头皮消失。

“我们仍然需要做更多的测试，以建立鲁索利替尼应在斑秃使用，但是这是令人振奋的消息对患者和他们的医生，” Clynes的博士说。“这种病已经完全充分研究，到现在为止，只有两个小规模临床试验评价在斑秃的靶向治疗已经完成，主要是因为缺乏机械洞察它的。”

“The timeline of moving from genetic findings to positive results in a clinical trial in only four years is astoundingly fast and speaks to this team’s ability to perform translational science of the highest caliber,” said David Bickers, MD, the Carl Truman Nelson Professor of Dermatology and chair of the Department of Dermatology at CUMC and dermatologist-in-chief at NewYork-Presbyterian/Columbia. A practicing dermatologist who cares for many patients with alopecia areata himself, Dr. Bickers said, “There are few tools in the arsenal for the treatment of alopecia areata that have any demonstrated efficacy. This is a major step forward in improving the standard of care for patients suffering from this devastating disease.”

但随着克里斯蒂博士知道第一手从她自己与疾病的亲身经历，斑秃经常被人斥为简单的外观改变的疾病。“没有什么能够从事实并非如此，”她说。“斑秃患者的痛苦深刻，而这些发现标志着一个显著的一步他们。该小组全力推进新疗法为患者具有广阔的未满足的需要“。

纸张题为“斑秃是由细胞毒性T淋巴细胞驱动的并且由JAK抑制反转”。其他的贡献者是泸州兴，戴振鹏，阿里·贾巴里，简E.樱桃色，克莱尔希金斯，微卷宫，Annemieke德容，斯万哈雷尔，吉娜M. DeStefano，丽莎罗斯曼，Pallavi辛格，林恩Petukhova，都在CUMC。

这项工作是由美国国立卫生研究院USPHS / NIAMS部分支持R01AR056016（到A.M.C.）和R21AR061881（以A.M.C和钢筋混凝土），R01CA164309和共享仪器格兰特的LSR II流式细胞仪（S10RR027050），以钢筋混凝土，哥伦比亚大学皮肤病研究中心（P30AR044535），以及爱心基金会的锁和斑秃倡议。J.E.C.由（T32GM082271）医学遗传学培训资助（以A.M.C.）的支持。A.J.，C.H.，S.H.和公元是从皮肤科基金会事业发展奖，以及A.J.的收件人也是由路易斯V.Gerstner，小学者奖励计划。

Clynes的博士曾在这项研究中，同时副教授病理学和细胞生物学，医学和皮肤病部门CUMC和医疗肿瘤学家在纽约长老/哥伦比亚。Clynes的博士现在由施贵宝，这并没有参与这项研究使用。

哥伦比亚大学已经申请了知识产权保护对斑秃的治疗与小分子JAK抑制剂（PCT / US2011 / 059029和PCT / US2013 / 034688）。

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关于哥伦比亚大学医学中心哥伦比亚大学医学中心在基础、临床前和临床研究方面处于国际领先地位;医疗卫生科学教育;和病人护理。医疗中心培养未来的领导者，包括内科医生和外科医生学院、梅尔曼公共卫生学院、牙科医学院、护理学院的许多医生、科学家、公共卫生专业人员、牙医和护士的专门工作，艺术与科学研究生院的生物医学部门，以及联合研究中心和机构。哥伦比亚大学医学中心是纽约市和纽约州最大的医学研究企业的所在地，也是东北地区最大的教员医疗实践之一。欲了解更多信息，请访问cumc.columbia.edu或columbidoctors.org。

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