更聪明的脑癌试验来到哥伦比亚

哥伦比亚大学将成为首批招收胶质母细胞瘤(成人最常见的原发性脑癌)患者的大学之一，这是一项新型的临床试验，可以加快对这种疾病最有希望的治疗方法的识别和开发。GBM AGILE(适应性全球创新学习环境)旨在一次评估几种候选药物，而不是在其单独的临床试验中评估每种疗法。

为什么它很重要

在美国，每年大约有1.2万人被诊断出患有胶质母细胞瘤。这种疾病的治疗方法很少，而且没有一种是治愈的。一半的患者在确诊后15个月内死亡。

“不幸的是，胶质母细胞瘤是一种侵袭性脑癌，新的治疗方法只带来了增加的生存益处，”哥伦比亚大学欧文医学中心神经肿瘤学主任、GBM AGILE研究员Andrew Lassman医学博士说。“根据其在大脑中的位置，即使是一个很小的肿瘤也会导致毁灭性的神经问题。这种治疗标准对大多数胶质母细胞瘤患者不起作用。”

一些治疗胶质母细胞瘤的新疗法正在测试中，但需要数年的时间临床试验才能揭示一种新疗法是否有任何优势。

新审判是如何进行的

GBM AGILE类似于其他随机、对照试验，在这些试验中，一些患者接受实验性治疗，另一组患者——“对照组”——接受标准治疗。但与每次只评估一种治疗方法的试验不同——这是一个痛苦而缓慢的过程——gbm AGILE的设计是添加多个治疗组，而不需要单独的治疗方案。“对于一线和复发性疾病，可以用这种设计进行测试的治疗方法的数量确实没有限制，”lasman说。

因为所有的治疗方法都与一个普通的对照组进行比较，患者更有可能接受实验性治疗。在整个试验过程中，参与者的肿瘤组织将进行分析，以确定可能与患者反应相关的生物标志物。随着试验数据的积累，它的算法完善了随机过程，因此患者有更好的机会得到似乎有效果的治疗。

由于试验同时筛选多种药物和药物组合，研究人员可以迅速识别出优于标准护理的治疗方法，而不太有希望的治疗方法可以被放弃。

lasman说:“这个试验设计提供了一种方法，可以降低成本、时间和患者数量，以测试新诊断或复发性胶质母细胞瘤的新疗法。”

接下来是什么

第一个采用GBM AGILE方案进行测试的药物是regorafenib，它将在几个月后开始在哥伦比亚大学招募患者。(由拜耳公司开发的Regorafenib是一种口服药物，可阻断与肿瘤生长和免疫有关的几种蛋白激酶。)lasman将与Dana Farber癌症研究所和哈佛医学院的Patrick Wen医学博士共同领导这项试验。这项试验希望纳入几百名新诊断的复发性胶质母细胞瘤患者，哥伦比亚大学希望纳入大约50名患者。此前在意大利进行的一项试验表明，瑞格拉非尼可提高生存率。开展敏捷研究的部分原因是为了在一个更大的跨国群体中证实这些结果。