对于普通形式的白血病，新药承诺更少的副作用

靶向癌症药物伊布鲁替尼(ibrutinib)最近改变了慢性淋巴细胞白血病的治疗方法，使那些被告知只能活几个月的难以治疗的疾病患者的寿命延长了数年。

但是，ibrutinib有一些脱靶效应，可能会增加出血的风险，特别是对于因心脏病而服用血液稀释剂的老年患者。最近发表在新英格兰医学杂志提示类似的药物acalabrutinib (ACP-196)具有与ibrutinib相同的抗癌能力，但可降低CLL患者出血的风险。

“Ibrutinib代表了CLL治疗的重大进展，CLL是成人最常见的白血病。但它的使用也存在风险;它改变了被称为血小板的血细胞的活动，而血小板的功能是防止出血，”该研究的主要研究人员之一、哥伦比亚大学的托马斯·迪亚科沃医学博士说。他在这项新研究中表明，acalabrutinib对血小板功能的影响小于ibrutinib。

在这项研究中，61例复发CLL患者的l/l期试验中，95%的患者在14个月时接受了新药物治疗，没有发生重大出血事件。

Diacovo博士说，acalabrutinib出血的风险很低，因为这种药物更精确地击中了目标。Acalabrutinib和ibrutinib都被设计用来抑制一种叫做Bruton酪氨酸激酶(BTK)的癌症促进分子，但ibrutinib也会阻止血小板功能所需的其他分子，导致多种副作用，包括出血。

虽然acalabrutinib的完整安全性要等到数百名患者接受测试后才能知道，但Diacovo博士的临床前实验表明，出血风险仍然很低。服用acalabrutinib的患者的血小板在被注入一种新型转基因动物模型(由Diacovo博士开发的技术)后，仍能形成血凝块。相比之下，服用伊布鲁替尼的患者血小板形成凝块的能力降低，这说明了伊布鲁替尼如何增加患者出血的风险。

Diacovo博士说:“Acalabrutinib似乎实现了ibrutinib的抗癌效果，但没有明显的缺点。”根据这项研究的临床和实验室结果，目前正在进行比较这两种药物的III期试验。