哥伦比亚研究人员发现药物组合可能有助于预防危及生命的干细胞移植儿童
纽约那纽约(April 13, 2004) – A drug duo appears to be a safe and effective way to prevent a serious condition called graft-versus-host-disease (GVHD) in youngsters undergoing a stem cell transplant, researchers from Children’s Hospital of NewYork-Presbyterian/Columbia University Medical Center report in the April 13 issue of the journal Biology of Blood and Marrow Transplantation.
GVHD是一种常见的条件，其中移植的细胞攻击受体组织。它会导致皮疹，扩大肝脏和肠道问题，包括腹泻。在最糟糕的病例中，皮肤可以在整个身体上泡起泡并剥落。免疫抑制药物可以停止GVHD，但也让接受者易受感染。
两种药物通常用作预防性治疗，以防止条件 - 甲基己酮，强大的免疫系统抑制药物和甲氨蝶呤，甲氨蝶呤。然而，两种药物都可以具有副作用。甲基丙基甲酮可引起葡萄糖不耐受（糖尿病前体）和高血压。甲氨蝶呤可以加剧治疗相关的口腔溃疡，以及对肝脏和肾脏的有毒作用。
“虽然这些药物在预防干细胞移植的儿童中预防急性GVHD有效20％，但它们也可能对包括肾脏和肝脏的器官造成损害，”小儿科教授Mitchell S. Cairo博士说那medicine and pathology at Columbia University College of Physicians & Surgeons and chief of the Division of Pediatric Hematology and Blood and Marrow Transplantation at Children’s Hospital of NewYork-Presbyterian. “We wanted to find a safer alternative for these youngsters,” said Dr. Cairo, who is also the director of the Leukemia, Lymphoma and Myeloma Program at the Herbert Irving Comprehensive Cancer Center.
在这项研究中，开罗博士和他的同事试图两次药物 - 一种叫做Tacolimus（FK506）的新，更有效的免疫抑制药物和叫做霉酚酸酯MoFetil（MMF）的第二种免疫系统抑制药物。当其他药物失败时，有时用来治疗成年人的成年人，研究人员将该组合作为预防性措施，以防止34名儿童和青少年的GVHD。
“虽然这些药物也有副作用，但我们希望他们对这些严重生病的儿童来说都不毒性，并且仍然预防GVHD，”开罗博士说。“取决于捐助者和接受者的匹配程度如何，从40％到80％的移植患者的任何地方都可以发展GVHD。”
由于癌症或血液疾病，是7岁的中位年龄的孩子们正在进行移植。儿童接受来自脐带血或亲属骨髓或血液的供体干细胞。所有人都用FK506和MMF治疗。
总体而言，研究人员发现有45％的发展急性（移植100天内）GVHD和34％的发展慢性（移植后100天或更长时间）GVHD。
“FK506和MMF的组合可能是等同的或比其他药物治疗更好，当时涉及到预防GVHD时，”开罗博士说。
“然而，如果发生这种副作用，则在降低剂量或完全停止药物，通常会导致症状解决，”开罗博士说。“即使有这种潜在的副作用，药物组合也可能比其他药物组合的总体毒性较小。”博士说，结果令人鼓舞并保证了FK506 / MMF与其他药物组合比较了FK506 / MMF，以防止GVHD。
“FK506 / MMF似乎是良好的耐受性，但需要更多的研究来确定它是否是防止GVHD的安全有效的方法，同时避免甲氨蝶呤和甲基丙酮等药物，”他得出结论。
该研究部分由儿科癌症研究基金会，儿科癌症基础和跨美国基金会的游泳来支持。
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*哥伦比亚大学医疗中心位于纽约市，提供了基础和临床研究，医学教育和医疗保健的国际领导。医疗中心包括许多医生，科学家和医师和外科医学院的卫生专业人士的专门工作，牙科和口腔外科学院，护理学院，邮政母亲公共卫生学院，生物医学部门艺术与科学研究生院，以及盟军研究中心和机构。哥伦比亚大学医师和科学家实现了20世纪的一些最重要的医学突破，包括癌症的第一次血液试验，激光的首次医疗用途，以及从一种细胞到另一个细胞的基因的第一次成功转移。这种开创性的传统今天通过24个部门和几个专门的研究中心和院校致力于神经科学和神经病学，新兴传染病，糖尿病，社区健康以及许多其他专业领域。