哥伦比亚大学研究人员对打击婴幼儿和幼儿的领先遗传杀手，获得了大量资金
脊髓肌肉萎缩基金会提供资金，以支持发现和进步新型产品以治疗SMA
纽约，纽约 - 2005年3月3日 - 哥伦比亚大学的研究人员从脊柱肌肉萎缩基础获得超过300万美元的资金，以对脊柱肌肉萎缩（SMA）进行研究，这是一种神经肌肉疾病，即婴儿的主要遗传杀手和幼儿。资金将使该机构能够大大扩大其已经实质性的SMA研究。
据估计，55,000人在美国，欧洲和日本患有疾病，脊柱肌肉萎缩，曾在最不理解的医学疾病中，最近被成为最接近治疗的遗传条件之一。国家神经疾病和中风研究所（Ninds）已选中SMA作为翻译研究项目的原型，预计将在2007年之前为调查新药物申请文件产生毒品候选人。SMA基金会在提高意识和提高意识时有助于支持地面破坏生物技术，政府和学术界的SMA项目，将推进翻译研究的整体，包括在NIH的努力。
SMA基金会捐赠给哥伦比亚大学研究是一部分更广泛的战略，以融入领先的机构融入旨在促进药物发现的协调努力的基础，翻译和临床研究努力。
SMA基金会的联合创始人和总裁Loren Eng表示，“哥伦比亚大学是在神经科学和神经病学中的领导地位推出这项努力的明显场所。在过去的四年里，哥伦比亚神经科学家赢得了两名诺贝尔奖。哥伦比亚行政和研究界的神经科学也有很强的承诺。所有哥伦比亚研究人员中的三分之一都研究了大脑和神经系统，它们比国家的任何其他神经科学家都产生更多的研究资金。鉴于该机构及其人民的优势，很明显，哥伦比亚是我们开发SMA研究核的地方。“
最近，哥伦比亚大学校长Lee Bollinger和哥伦比亚大学医学中心(CUMC)执行副总裁兼院长Gerald Fischbach医学博士宣布成立一个神经科学研究所，将把研究人员和临床医生聚集在一起，加快从实验室到床边的发现。
“这是神经科学领域和SMA研究领域的显着时间，”Fischbach博士说。“鉴于科学上已经了解SMA的所有人，这项资金支持的扩展研究将大大推进近期治疗的可能性。基金会提供的资金将使我们能够提供关键支持，以便将我们的研究和临床护理迅速推进给SMA患者。“
由SMA基金会资助或参与SMA研究的主要哥伦比亚教师会员包括：
Umrao Monani，Ph.D.IC.神经病学中心的助理教授和CUMC的行为负责识别药物目标。他在开发SMA的关键小鼠模型方面有助于，这对疾病的遗传研究至关重要。他的研究解决了为什么减少存活电机神经元（SMN）蛋白质导致SMA的原因，并提供了测试斯托普尔博士识别的药物的机会。
Brent Stockwell，Ph.D.，生物科学系和哥伦比亚大学化学系的助理教授导致药物发现努力。他专注于化学遗传学，药物发现，并筛选成千上万的现有化合物以鉴定刺激SMA患者的SMN蛋白的产生的药物。
Christopher E. Henderson，博士学位，专门从事中枢神经系统发展和神经元变性的神经生物学家将加入该机构。亨德森博士将在CUMC建立一个电动机神经元生物学和疾病中心，专注于高级翻译运动神经元研究。新中心将协作与各个实验室合作，并为翻译研究过程做出贡献，促进转移筛查技术，活跃的化学分子和疾病的知识导致途径。
Darryl de Vivo，M.D.ID.IC.ICC和SMA诊所主任的西德尼卡特教授，将通过临床试验将新的疗法引导至SMA患者的下一步。De Vivo博士领导着一个多中心的调查员网络 - 儿科神经肌肉临床研究网络 - 包括CUMC，哈佛大学和宾夕法尼亚州大学研究人员，以及罗切斯特大学的数据管理。从2005年开始，De Vivo博士和网络将在SMA患者中进行目前正在研究的患者的临床试验，以及斯托普尔博士博士和其他人新发现的任何复杂。希望这些候选人中的一种候选人将显着降低患者SMA的破坏性影响。
James L. Manley, Ph.D., a molecular biologist and Julian Clarence Levi Professor of Life Sciences in the Department of Biological Sciences at Columbia University is studying, together with his colleague Tsuyoshi Kashima, M.D., the basic biology of the SMN gene to find ways in which to recover its activity in patients. He is interested in how information in the chromosome is converted into messenger RNA to produce the SMN protein and is trying to understand the defect in that process that results in SMA disease.
Thomas Jessell，Ph.D.，哥伦比亚大学神经科学院医学院和神经科学研究所主任的调查员，专注于定义控制电机神经元分化的分子机制和在显影脊髓中形成感觉电动机电路。最近的研究与Hynek Wichterle，博士学位，现在在哥伦比亚大学医学中心病理学部门，已经能够将胚胎干细胞转化为功能性运动神经元，为可以的药物的细胞化学筛网开辟了新的策略防止与SMA相关的运动神经元的退化。SMA基金会致力于支持潜在毒品候选人的最高可能性，在美国和国际上造成了与领先的医疗机构和行业的合作。自成立以来，该基金会已于研究举措中获得超过1500万美元的资金，形成了一些与生物技术公司的合作伙伴关系，通过提供对SMA的小鼠模型的开放访问来减少药物开发过程中的障碍，并在与国会合作时以及国家卫生研究院创造了意识和增加了联邦资助的疾病。
对SMA的基础
SMA基金会是一个非营利组织，该组织于2003年成立，致力于寻找脊髓肌萎缩（SMA）的治疗或潜在治疗。该基金会为基础对学术实验室和企业治疗开发进行的基本研究的全部研究提供资金。此外，该基金会致力于通过教育提高认识，并增加联邦资助和对疾病的支持。有关脊柱肌肉萎缩基金会的更多信息，请访问www.smafoundation.org.或呼叫（646）253-7100。
关于哥伦比亚大学
位于纽约的哥伦比亚大学是由英国国王乔治二世的皇家特许状于1754年建立的国王学院，是纽约州最古老的高等学府，也是美国第五大最古老的大学。
哥伦比亚大学医学中心在基础、临床前和临床研究、医学教育和卫生保健方面具有国际领先地位。医疗中心培训未来的卫生保健领导者，包括内科和外科学院、牙科和口腔外科学院、护理学院、梅尔曼公共卫生学院的许多医生、科学家、护士、牙医和其他卫生专业人员的专门工作，艺术与科学研究生院的生物医学部门，以及联合研究中心和机构。由于在医疗保健领域一些最重要的进展和发现的强大历史，它的研究人员正在领导新疗法的发展和进展，以解决广泛的健康状况。
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