CRISPR，干细胞和新生儿糖尿病

新生儿很少会得糖尿病，但即使他们得糖尿病，也几乎总是由单个基因的突变引起的，该基因阻止胰腺细胞分泌胰岛素。

哥伦比亚大学的科学家在一项新的原理证明研究中表明，将crispr(一种基因编辑技术)和干细胞技术相结合，可以用功能完全的胰岛素生产细胞替代这些缺陷细胞。这一发现还可能有助于研究人员开发用于1型糖尿病患者的干细胞疗法。1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，在美国约有125万人受到影响。

这项研究发表于12月11日干细胞的报道,是由迪特尔•艾格力博士他是哥伦比亚大学瓦格洛斯内科和外科医学院儿科迈蒙尼德发育细胞生物学助理教授。

CRISPRed细胞产生胰岛素

为了制造这种细胞，研究人员从一个患有单基因型新生儿糖尿病的人身上取出了一些皮肤细胞。研究人员将皮肤细胞转化为干细胞，并使用CRISPR来修复突变。然后，他们诱导这些干细胞产生胰岛素细胞。

当这些CRISPRed细胞被移植到糖尿病小鼠体内时，它们会产生胰岛素，并能够控制动物的血糖。

治疗新生儿糖尿病的潜力

当研究人员能够将这些细胞移植到人类患者身上时，对这些细胞的真正考验才会到来。这还需要一段时间，因为CRISPR可以改变细胞中的其他基因，而移植的细胞可以形成肿瘤。

但是，与1型糖尿病不同的是，由于免疫系统与单基因糖尿病无关，所以在细胞被移植后，就不需要保护细胞免受免疫攻击。

对于Egli来说，这意味着单基因糖尿病患者可能是最适合进行患者源性干细胞治疗糖尿病的初始临床试验的。

“一些单基因糖尿病看起来很像1型糖尿病;这两种类型的患者都需要注射胰岛素才能存活。“但对于这种单基因患者，我们可能不需要解决自身免疫问题，这应该会使优化细胞移植程序变得更容易。”

CRISPRed干细胞可能是1型糖尿病细胞移植的垫脚石，但对单基因糖尿病患者的益处也不应被忽视。“单基因糖尿病约占糖尿病患者的1%到5%，所以它并不像看起来那么罕见，”Egli说。