Cyclops绵羊和新皮肤癌症治疗

基底细胞痣综合征是一种罕见的遗传紊乱，导致患者的多个基础细胞癌。直到最近，手术一直是唯一的治疗方法。Now, David R. Bickers, MD, the Carl Truman Nelson Professor of Dermatology and chair of P&S’s Department of Dermatology, and Ervin Epstein, MD, of Children’s Hospital Oakland Research Institute in California, have found that a drug called vismodegib can dramatically shrink basal cell skin cancers and prevent the formation of new ones. Their findings were published in 2012 in the New England Journal of Medicine.

基础细胞痣综合征的新治疗，也称为Gorlin综合征，从不太可能的位置弹簧：爱达荷州的山牧场。在20世纪60年代和70年代，绵羊农民开始注意到，当他们的羊群在较高的高度撒谎时，怀孕的母羊将以单一的中央眼源生育羔羊。警报绵羊农民呼吁美国农业部，发起调查。探索母羊在美国玉米柳树上放牧的山地草甸植物需要11年，其中含有一种扰乱普通大脑和面部发展的化学品，导致农民所观察到的畸形。

多年后，玉米百合化学 - 环丙胺 - 被确定为Sonic Hedgehog（SHH）信号通路的有效抑制剂，这对于正常胎儿发育至关重要。

“我也有兴趣地看着潜在的机制，并试图鉴定皮肤癌症的治疗靶标，并具有寻找可用于诊所的药物和化合物的最终目标，”1994年来到哥伦比亚博士说对皮肤癌研究的主要兴趣。他知道戈兰综合征患者在肿瘤抑制基因家族中继承突变（PTCH）。

PTCH1是SHH信号传导途径的主要抑制剂，其在短眼星羊中关闭。通常PTCH1导致发信号在出生后停止。但是当PTCH1突变时，信号传导仍在继续，导致细胞生长异常和增殖并设定肿瘤形成的阶段。“如果我们能够发现分子来抑制这种途径，我们可以在理论上逆转肿瘤的生长，”斯科斯博士说。

正确的分子原来是环丙胺，玉米百合化学品。贝尔博士，哥伦比亚博士与研究科学家Mohammad Athar，Phd和Arianna Kim，Phd，Dermatology助理教授，虽然它对农民及其群有灾难性的结果，但正是戈兰综合征患者所需的患者：a阻止后期信号传导的方法导致许多患者未经检查的肿瘤生长。

博士。Epstein和Bickers调查了Visentegib的使用，这是由Genentech合成的环丙胺的衍生物。他们的临床研究发现，在该研究期间，在研究期间，在研究期间，在研究期间，患者患有口服药物的患者平均经历了八个月的患者，与29例患者在安慰剂组中的患者的患者进行了相比。

“该研究的目的是看看，使用这种针对性的分子治疗，我们可以匹配外科医生的表现，在许多方面，我们可以，”斯博德博士说。

然而，重要的问题仍然存在，而Bickers博士说该药物不适合所有基础细胞痣综合征的患者。这种药物在审判中的许多患者中造成肌肉疼痛和对味道的损失，并且即使这意味着他们的癌症会返回，药物的一半参与者停止了。

“现在的挑战是看看我们是否可以通过改变给药时间表或者通过用其他方式的其他方式改变给药时间来减少不利影响，同时通过用其他方式如光动力治疗，这对于较小的病变有效。”

这是从2014年秋季/冬季问题的一篇文章哥伦比亚医学杂志。阅读完整的文章这里。