Dan Doctoroff,David Rubenstein和Bloomberg Philtantropies揭开了目标ALS

2500万美元的礼物将简化合作,以发现潜在的ALS治疗方法

2013年2月7日,纽约Daniel l . DoctoroffBloomberg LP.首席执行官兼总裁;David M. Rubenstein,合作社凯莱尔集团;和彭博慈善书今天揭幕目标ALS,2500万美元的三年举措,以简化对治疗ALS的新方法(肌萎缩侧硬化,也称为Lou Gehrig病的疾病)。

多克托罗夫说:“要想找到治疗ALS的方法,我们就必须从不同的角度来思考如何应对这种使人衰弱的疾病。”“虽然ALS的科学家们在过去几年里取得了很大的进展,但他们的研究往往是孤立的,阻碍了发现。Target ALS项目将为世界顶尖的ALS研究人员提供一个组织框架,让他们分享和协调研究成果,以便我们在治疗和治愈方面取得进展。”

目标ALS是加速研究倡议的下一阶段项目A.L.S.这家位于纽约的基金会主要致力于寻找并资助ALS的治疗方法约翰霍普金斯大学该计划于2010年1月宣布。Target ALS将在过去三年快速科学进展的基础上,通过一项新的合作,将数十名科学家和实验室的努力汇聚成一个高效的组织,专注于ALS治疗的新目标。目前的目标是,基于Target ALS科学家生成的前沿数据,为制药和生物技术公司的一系列药物开发项目提供种子。目标肌萎缩性脊髓侧索硬化症将识别和转移候选治疗靶点——发生在肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的分子事件,当这些事件被阻断时,可以减缓或阻止疾病进展。长期目标是找到治疗ALS的有效方法。

来自世界各地的研究人员和实验室参加目标ALS将受益于中央组织,通过该组织来分享想法,进步和发现,以及开发新的协作项目的资金来源。新的联盟的一个特征是目标ALS核心设施,它将提供ALS调查人员,可以访问过于复杂或成本昂贵的关键技术,以便在每个实验室中设置。

鲁宾斯坦说:“有了新的资源和坚定的合作,我们就可以在治愈这种毁灭性疾病方面取得稳步进展。”“丹、迈克和我希望这些资源能成为一个统一的催化剂,促进全世界正在进行的治疗和预防ALS的伟大工作。”

在哥伦比亚大学医疗中心标记目标ALS的推出
(从左到右坐着):唐W.Cleveland,加州大学博士,圣地亚哥;Kevin C. eggan,博士,哈佛;Christopher E. Henderson,博士,哥伦比亚大学医疗中心的电机神经元中心联合主任;Daniel L. Doctoroff,Bloomberg LP首席执行官和总裁;和杰弗里·罗斯坦,博士,博士那director of the Robert Packard Center for ALS Research at Johns Hopkins University, met at Dr. Henderson’s lab at Columbia University Medical Center to mark the launch of Target ALS, a new multi-center research collaboration to develop new therapies for ALS (amyotrophic lateral sclerosis, also known as Lou Gehrig’s disease). Mr. Doctoroff; David M. Rubenstein, co-CEO of The Carlyle Group; and Bloomberg Philanthropies have jointly contributed $25 million to fund this effort to advance ALS research. Dr. Henderson is scientific director of Target ALS (photo provided by Columbia University Medical Center).

他说:“要想在渐冻人症研究领域取得真正进展的基础上更进一步,合作至关重要。Michael R. Bloomberg.,纽约市的慈善家和市长。“我很自豪加入丹和大卫推出这一创新的新项目,并将科学,学术,医疗保健和商业社区汇集在一起​​,以阻止这种可怕的疾病。”

科学主任Christopher E. Henderson,博士,和执行主任Manish Raisinghani,医学博士,将共同管理该项目。Henderson博士是Gurewitsch/Vidda康复和再生医学教授,哥伦比亚大学医学中心运动神经元中心和A.L.S./Jenifer Estess实验室干细胞研究项目的联合主任。该项目还将受益于特别顾问扎克霍尔博士的设想,他是国家神经疾病和中风研究所的前主任,也是国家神经疾病和中风研究所的第一任所长加州再生医学研究所

亨德森博士说:“Target ALS将产生一系列候选治疗靶点,为Target ALS与制药和生物技术公司提供共同语言,我们已经发起了对话,以确定他们的需求和期望。”

“通过协调和支持领先的ALS科学家和参与Pharma和Biotech的工作,目标ALS提供了一种组织科学的新方式,这些科学将加速为这种衰弱的疾病进行急需疗法的发展,”霍尔博士说。

“我们非常感谢丹、戴维和布隆伯格慈善基金会的慷慨,感谢他们对亨德森博士及其同事在哥伦比亚大学和我们的合作机构所领导的研究的巨大前景的认可,”他说李高盛,医学博士,健康科学和医学院院长,哥伦比亚大学医学中心和健康和生物医学科学执行副总裁,哥伦比亚大学

塔吉特ALS的战略将接受一个研究顾问委员会的监督,并根据独立审查委员会的积极评估提供资金,这反映了所涉及的广泛机构。

“随着新基因和疾病机制的发现,ALS研究正处于有史以来最激动人心的阶段。以ALS为目标将使我们能够坚定地推动对这种可怕疾病的理性治疗策略。杰弗里·罗斯坦,博士,博士罗伯特Packard董事罗伯特·帕克德院长,在约翰霍普金斯大学和目标ALS研究咨询委员会主席。

目标渐冻症的目标建立在现有渐冻症相关基金会和中心的基础上,并与之互补,与之合作和协调是目标渐冻症战略的重要组成部分。

“肌萎缩性侧索硬化症项目很自豪地推出了‘目标肌萎缩性侧索硬化症’,这是一种筛查ALS治疗方法的系统化方法。“肌萎缩性脊髓侧索硬化症项目将继续推出新想法,我们希望这些新想法能为ALS目标任务提供素材。项目A.L.S.

“我们渴望与目标ALS合作,为我们支持全球支持的一些科学家提供核心设施,”露西Bruijn博士作为ALS协会的首席科学家,资金研究,从事宣传,并为ALS患者和家庭提供护理和支持。

“在预测疾病模型中测试候选目标是当务之急,我们很高兴在这一领域与Target ALS合作,”该中心的首席科学官Melanie Leitner博士说Light4life,Inc。是一家致力于加速发现治疗和治疗的基础。

关于肌萎缩性侧索硬化症

肌萎缩侧索硬化症(ALS)又称“葛雷克氏症”,是一种累及运动神经元的进行性疾病。运动神经元是脊髓和大脑中对所有自发性运动至关重要的特殊神经细胞。肌萎缩性侧索硬化症通常在50岁以后开始,但也可能发生在更年轻的患者身上,并最终影响一个人的行动、说话和呼吸能力。在任何时候,都有大约2万美国人患有ALS。大约90%的人患有散发性或非遗传性疾病。偶发性ALS的病因尚不清楚,但可能与遗传和环境因素有关。剩下的10%患有ALS家族型,这是由遗传基因突变引起的。目前还没有治愈ALS的方法。通过药物治疗、物理和语言治疗、辅助设备和营养支持来控制症状。许多ALS患者在确诊后两到三年内死于呼吸道并发症。

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