药物可减少因诊断不足型心力衰竭导致的死亡

第三阶段临床试验表明，一种叫做Tafamidis的药物显着降低了Transthyretin淀粉样蛋白心肌病（attr-cm）的患者死亡和住院治疗，这是可能比医生实现更常见的心力衰竭的渐进形式。

调查结果发表在新英格兰医学杂志由审判的联合主席马修·s·毛雷尔医学博士是哥伦比亚大学Vagelos医师和外科医生和新福尔斯医学院和同事的心力衰竭专家。

外带

如果Tafamidis获得促ranthyretin淀粉片心肌病的FDA批准，那将是这种危及生命的疾病的第一个医学治疗。

与安慰剂相比，该药物将死亡减少30％，将心血管相关的住院治疗减少32％，并减缓了在2个年半学习中注册的441名患者的生活质量下降。

背景

一旦诊断术，患者患者平均只存在三到五年。

“ATTR-CM被认为是一种罕见的疾病，但它的诊断不足，”Maurer说。“直到最近，心脏病专家很少检测attri - cm，因为诊断需要心肌活检，而且对这种疾病没有治疗方法。但现在我们可以用非侵入性成像检测这种疾病，我们正在发现更多病例。”

当一个叫做Transthyretin的蛋白质变得不稳定并且聚集在一起并形成心肌中的粘性淀粉样蛋白时，发生attr-cm。（淀粉样膏也发生在阿尔茨海默病的疾病中，但是那些通过不同机制发展，不能用本研究中测试的药物治疗。）

该疾病在60岁以上的男性中最常见，是由遗传遗传突变或与Transthyretin调节的相关变化引起的。

Tafamidis通过稳定Transthyretin来作用，防止其解离和形成淀粉样蛋白的能力。

什么是患者的研究手段

“基于这项研究，塔弗西斯可为患有这种心脏病患者提供第一次治疗，”Maurer说。“现在，我们能做的最好的是管理attr-cm的症状。”

研究发现，该药还能减缓心脏功能和生活质量的下降，而不会造成更多的不良影响。

不同的药物Patisiran最近被FDA批准治疗神经损伤 - 但不是心脏病 - 由Transthyretin引起的。

接下来是什么

美国食品和药物管理局将考虑是否批准他法脒用于治疗转甲状腺素淀粉样心肌病。

患者可以通过辉瑞公司建立的早期访问计划在某些地点接受Tafamidis。Newyork-Presbyterian /哥伦比亚大学欧文医疗中心是该计划的第一个网站，现在正在接受和注册患者。

警告

“Tafamidis防止了疾病的进展，和其他预防毒品一样，应该尽早给出，”Maurer说。“我们需要诊断早期有attr-cm的人，让这种药物具有最大的利益。目前，患者被诊断出患有先进的疾病，我们需要改变这一点。“