Harold Varmus概述了癌症精准医疗的目标

他说,精准医疗的概念并不新鲜NCI但是,用不到2000美元就能对整个基因组进行排序的能力,以及计算机技术的进步,应该会让精确医学在21世纪取得更快的进展。

瓦慕斯告诉观众,他预见到“一个庞大的基于计算的信息网络,提供一种不同的方式来描述和命名疾病”。建立在一套关于疾病起源和机制的新事实基础上的分类法,将促进更准确的诊断,更好的治疗,更好的结果——我认为这将持续几十年。”

如今精准医疗的大部分进展都在癌症方面,这将占奥巴马总统新推出的精准医疗计划的三分之一左右。

伊马替尼(imatinib,又名格列卫)是一种治疗慢性髓系白血病的药物,旨在打击癌症的遗传驱动因素,它的成功常常被称为精准医学的“典范”。这种药可以使中年病人恢复正常的预期寿命。

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“这是一个相当了不起的成就,但不要被它误导,”瓦慕斯博士警告说。“在我们过去15年研究的每一种癌症中,都有更复杂的突变序列。而靶向治疗的效果是不可预测的,通常只持续很短的时间。”

要使其他疾病如慢性髓系白血病一样可以治疗,必须做几件事。

“我们还没有完成在遗传水平上描述肿瘤的工作,”他说。“我们希望能够识别每种肿瘤类型的共同基因驱动因素,但我们还没有做到这一点。我们还有几千个肿瘤需要研究。”

我们需要更好的诊断癌症和监测治疗的方法,或许可以使用“液体活检”来检测患者血液中循环的癌症DNA。

需要对临床试验进行新的分析,以解释单一类型癌症中的多种亚型。

尽管存在诸多挑战,但精准治疗癌症的方法还是取得了成功,瓦慕斯博士说。“例如,在肺腺癌中,突变序列是复杂的,但我们可以看到一些重要的共性。当对这些基因进行深入研究时,就有可能确定一些治疗药物,这些药物对患有广泛性疾病的患者有有益的效果。

“对这种肿瘤类型进行基因分析已经获得了巨大的好处,10到15年前,一旦这种疾病扩展到外科医生无法治疗的范围,几乎不可能有效地治疗这种肿瘤。”

瓦慕斯博士呼吁哥伦比亚大学和其他大学的研究人员帮助解决精准医疗的法律和经济问题,包括分析基因检测的成本和收益,并重新设想患者同意程序,以鼓励更多癌症患者分享他们的健康和基因数据,以造福未来的癌症患者。

“我们喜欢告诉每一位癌症患者,他们是潜在的癌症信息捐赠者,”瓦慕斯说。“癌症是我们社会最大的问题之一,而这是一种帮助所有人的利他主义行为。”

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