新药有望发展成多发性硬化症

在一项2期临床试验中，一种名为异丁司特的研究性抗炎药被发现在减缓进展性脑血管病患者的脑萎缩进展方面优于安慰剂多发性硬化. 这项研究在全国28个地点进行，包括哥伦比亚大学欧文医学中心，于8月30日发表在新英格兰医学杂志.

为什么重要

大约有12种药物已被批准用于治疗复发缓解型MS，但对于疾病的进展阶段几乎没有可用的治疗方法。

研究合著者说：“我们对研究结果感到非常鼓舞。这为进展性多发性硬化症患者打开了一条新的希望之路，而进展性多发性硬化症一直很难治疗。”Claire S.Riley医学博士，哥伦比亚大学瓦杰洛斯内科和外科医生学院神经学助理教授，哥伦比亚多发性硬化中心医学主任。

出身背景

多发性硬化症的特征是髓鞘破裂，髓鞘是包围轴突（在脑细胞之间传递信号的神经细胞的一部分）的一种脂肪物质。当髓鞘降解时，脑细胞之间的通讯减慢，导致肌肉无力、思维和记忆问题等症状。在最常见的疾病形式，即复发缓解型多发性硬化症中，症状出现数周或数月后消失。大多数患有复发-缓解疾病的人最终会发展为继发性进行性多发性硬化症，随着大脑萎缩，症状会恶化。大约15%的多发性硬化症患者患有原发性进行性多发性硬化症，这种疾病随着症状的出现而进展，没有早期复发或缓解。据估计，MS在美国影响40万人，在全世界影响200万人。

由MediciNova生产的异丁司特自1989年起在韩国和日本上市，用于治疗中风后眩晕和支气管哮喘。在美国，它正在被研究作为ALS（另一种神经退行性疾病）和药物成瘾的治疗方法。

有什么新鲜事吗

在这项试验中，255名原发性或继发性进行性多发性硬化患者被随机分为口服异丁司特或安慰剂组，为期近两年。患者年龄18-65岁，平均病程12年。通过磁共振成像，研究人员发现服用异丁司特的患者与对照组相比，脑萎缩减少48%。该药物耐受性良好，但与安慰剂相比，胃肠道副作用、头痛和抑郁的发生率较高。

这意味着什么

异丁司特治疗进展性多发性硬化患者似乎是安全有效的，尽管3期临床试验必须证明该药物在临床疗效方面的有效性，然后才能获得FDA批准。

下一步是什么

MedicaNova目前正在寻找机会，开始对进展性MS患者进行异丁司特3期试验。

警告

这项研究关注的是大脑体积，而不是症状。然而，MS患者的大脑萎缩通常与身体和认知功能下降有关。赖利解释说：“我们可以比生理或认知功能的变化更准确地检测到大脑体积的变化，这就是为什么这项研究将大脑体积的变化作为主要结果的原因。”。“这使我们能够在更短的时间内以更少的患者获得结果。需要进一步的研究来确定异丁司特是否对症状或神经功能障碍有任何影响。”

该药物仅在进行性多发性硬化患者中进行试验，而不是在复发缓解性疾病患者中进行试验。赖利说，如果第3阶段试验证明异丁司特对进展性多发性硬化症有效，它可能被考虑用于更广泛的多发性硬化症人群。

更多信息

这项研究“异丁司特治疗进展性多发性硬化症的2期试验”发表在2018年8月30日的《新英格兰医学杂志》上。

Claire S.Riley是哥伦比亚大学Vagelos内科医生和外科医生学院多发性硬化中心的神经学助理教授和医学主任。

其他作者列在纸张.

这个学习由国家神经疾病和中风研究所资助(U01NS082329)国家多发性硬化症协会和MediciNova。