移液管，pitch和专利

当瓦格洛斯内科和外科医学院的医学博士Holly Wobma开始她的干细胞博士研究时，她对商业没有兴趣——她认为她是一名科学家，不想与医学的商业方面有什么关系。但工作一年后，她的心态开始转变。

“随着数据的出现，我开始认为我们的想法有潜力。我希望看到它能帮助到一些人。“如果你想把你的发现转化为一种疗法，你可以发表，也许有人会发现，但你也可以尝试自己翻译。”

沃马试图帮助的人患有移植物抗宿主病(GvHD)，这是一种潜在的严重疾病，可能发生在接受骨髓移植的患者身上。在这些情况下，当供者骨髓中的免疫细胞将病人的组织识别为外来组织并攻击时，移植物抗宿主病就会出现。在接受骨髓移植的患者中，即使接受免疫抑制药物等预防治疗，也有30% ~ 70%的患者感染GvHD。对于那些发展类固醇难治性版本，死亡率是非常高的。

沃马和她的同事正试图通过添加来自另一个捐赠者的额外细胞来防止移植物抗宿主病。这些细胞-间充质干细胞(MSCs) -具有天然的免疫抑制潜能，可能能够抑制移植物的攻击。这并不是什么新想法，msc疗法已经在一系列病症的数百个临床试验中进行了测试，但由于缺乏一致的疗效，没有一种疗法获得了FDA的批准。这促使沃马致力于更好的解决方案。

MSCs得到“教育”——而且更有效

沃马说，最近对间充质干细胞有了更清晰的科学认识，这为改进之前的疗法打开了大门。

她说:“我们知道，MSCs必须事先受到正确环境线索的‘教育’，才能以免疫抑制的方式表现出来。”“如果你把未受教育的间充质干细胞放入病人体内，也许随着时间的推移，他们中的一些人会接受这种行为，但实际上，你的治疗可能是次优的。

“我们的愿景是从一开始就让100%的细胞接受教育，具有高度的治疗性，所以当你把它们放入病人体内时，它们立即开始熄灭导致疾病的免疫反应。”

细胞的迁移使这种新疗法与众不同。这个想法是用一组专有因子培养异体或人类间充质干细胞，使间充质干细胞能更有效地抑制有害的免疫反应。

沃马的初步体外实验的结果，是与当时还是大学生的金井真理子在Gordana Vunjak-Novakovic他的研究结果一直令人鼓舞，令人难以忽视。超过75%的受教育的MSCs高度表达关键免疫抑制蛋白，相比之下，未受教育的MSCs只有不到20%的表达关键免疫抑制蛋白，如果有的话，这些蛋白的表达很低。受过教育的细胞在限制t细胞增殖方面也要好得多。2016年夏天，她提交了一份发明报告哥伦比亚技术企业这是她将研究转化为商业冒险的第一步。

从台式电脑到商业

然后沃玛去了“新兵训练营”。由哥伦比亚生物医学技术加速器该项目教授团队如何将生物医学技术从实验室推向市场。作为这个过程的一部分，Wobma和Kanai(现在是哥伦比亚大学艺术与科学研究生院的博士生)完善了他们的团队:科学顾问Vunjak-Novakovic博士(他还拥有另外三家创业公司)和Hui Wang(医学博士，GvHD动物模型专家)，以及Anthony Curro(哥伦比亚大学MBA毕业生)加入了这个项目马库斯Mapara哥伦比亚大学欧文医学中心血液和骨髓移植项目主任。

“这是一次非常令人大开眼界的经历，”沃马说。“你会了解投资者真正关心的是什么。你学会了如何考虑谁是你的客户——通常是医院，而不是你的病人——以及如何报销。当我开始理解如何转化临床治疗时，我也意识到自己最初是怎样的naïve。”

作为课程的顶点，沃马和Kanai设计了一项“杀手级”实验:一项要么让投资者相信该技术值得投资，要么让团队提前退出的研究。Wobma和Kanai获得了资金来进行这项研究——在gvhd小鼠模型上测试他们的受教育的MSCs——这项研究是他们与Wang和Mapara合作进行的。

该团队还为他们的公司赢得了1万美元，Immplacate，在去年的哥伦比亚公司竞争在那里，他们向风险投资家和商界领袖推销自己的想法。不久之后，该团队合并了这项业务，并申请了一项非临时专利——在专利被授予之前提供知识产权保护——用于受教育的MSC治疗。

“一种疗法进入市场的道路很长，也很昂贵，”沃马说，他预计会花费数百万美元。但她说，加速器项目和风险竞争帮助团队建立了信誉，建立了一个网络，使他们在向天使投资者推销和申请资助时处于一个更好的位置。

展望未来,Wobma计划继续与动物实验和筹集资金,但她也希望雇佣外部科学家工作Immplacate-an选项,将推进治疗但还腾出时间学习她的医学院,她回到今年2月,在今年早些时候完成了她的博士学位。

沃马说:“也许它最终会失败，但采取一些可能对人们产生影响的措施是令人兴奋的。”“这是我做过的最令人满意的事情之一。”