干细胞在盲目小鼠中改善视觉功能

一种实验性治疗的盲目性，从病人的皮肤细胞发育，改善哥伦比亚眼科医生进行的一项研究中只瞎老鼠的视力和干细胞研究。

研究结果表明，诱导的多能干（IPS）细胞 - 衍生自成人人体皮肤细胞但具有胚胎性能 - 很快就可以用于恢复有黄斑变性和影响眼睛视网膜的其他疾病的人的视觉。

“With eye diseases, I think we’re getting close to a scenario where a patient’s own skin cells are used to replace retina cells destroyed by disease or degeneration,” says the study’s principal investigator, Stephen Tsang, MD, PhD, associate professor of ophthalmology and pathology & cell biology. “It’s often said that iPS transplantation will be important in the practice of medicine in some distant future, but our paper suggests the future is almost here.”

人类iPS细胞在2007年问世，从谁被誉为发展，以此来避免胚胎干细胞的伦理并发症，并创建特定病人的干细胞科学家兴奋地招呼。像胚胎干细胞，iPS细胞能够发育成任何类型的细胞。成千上万的患者和健康捐赠者不同iPS细胞系已经在过去的几年中被创建，但他们几乎总是在研究和药物筛选使用。

没有iPS细胞被移植到人，但许多眼科医生说，眼睛是IPS疗法理想的试验场。

“眼睛是中枢神经系统的透明和可访问的一部分，这是一个很大的优势。曾荫权，我们可以将细胞放入眼睛中并每天监测它们，“曾荫权。“如果发生严重并发症，删除眼睛不是威胁危及生命的事件。”

在曾在曾新的临床前IPS研究中，人类IPS细胞 - 衍生自53岁的供体的皮肤细胞 - 首先用一种生长因子的混合物转化为视网膜中的细胞，在眼睛的光感传感细胞下方。

视网膜细胞的主要工作是滋养光感测单元和保护易碎的细胞免受过量光，热，和细胞碎片。如果视网膜细胞的死亡 - 这发生在黄斑变性和色素性视网膜炎 - 感光细胞退化，患者失去了视力。黄斑变性是老年人视力丧失的主要原因，据估计，人的30％将通过75岁。黄斑变性某种形式黄斑变性的目前影响700万名美国人，其发病预计到2020年将翻一番。

在他们的研究中，研究人员注入的iPS源性视网膜细胞注入34只小鼠具有导致其视网膜细胞退化的基因突变的右眼。

在许多动物，人体细胞吸收到小鼠视网膜无中断和充当正常视网膜细胞顺利进入动物的晚年。这得到了生理盐水或不活跃的细胞注射的对照小鼠表现出视网膜检查无改善。

“我们的发现提供终身的神经元恢复的第一个证据在视网膜变性的临床前模型，利用干细胞移植，以改善视力，通过寿命坚持，”曾荫权说。“重要的是，我们没有看到肿瘤的任何小鼠，这应该减轻最大的恐惧人们对干细胞移植中的一种：他们会产生肿瘤。”

曾曾希望在动物模型中更锋利的临床前三年开始对黄斑变性患者开始临床试验。

已经是类似的试验 - 测试源自胚胎干细胞的视网膜细胞 - 已经看到令人鼓舞的初步结果。这项研究来自今年早些时候发表的这项研究报道，干细胞是安全的，并且有可能改善两种黄斑变性患者的视觉。

“这些结果是令人鼓舞的，但iPS细胞可能比胚胎干细胞更有吸引力的选择，”曾荫权说，“因为病人可能并不需要药物来防止排斥移植的细胞。”

不管哪个细胞更好地工作，干细胞移植的前景可能意味着很多人黄斑变性的可能永远失去视力。

“我们对哪些患者最终会失去视力的好主意。在黄斑变性的早期阶段，我们可以通过看着眼睛来讲述，现在，即使在这些标志出现之前，新的遗传测试现在也可以预测70％的准确度，“曾荫感。”“如果治疗是安全的，我们可以很早地介入以防止大量视力丧失。”

这项研究是在在杂志分子医学提前打印网上公布。由美国国立卫生研究院支持的研究资助5P30CA013696，P30EY019007和R01EY018213;国防拨款DOD-TS080017-W81XWH- 09-1-0575部;所述Schneeweiss干细胞基金;研究以预防失明;和基金会战斗失明。曾博士是宝来，惠康计划在生物医学科学的研究员，并已通过大学教授伯纳德·贝克尔协会眼科的研究，以防盲奖和基金会战斗失明，美国的丹尼斯·W·Jahnigen支持奖老年协会，乔尔·霍夫曼基金，大风和理查德·西格尔干细胞基金，查尔斯库尔佩珀奖学金，Schneeweiss干细胞基金，伊尔玛T. Hirschl慈善信托基金，以及伯纳德和安妮·斯皮策干细胞基金，芭芭拉和唐纳德·乔纳斯家庭基金和格特鲁德罗斯柴尔德教授干细胞基金会。

- Susan Conova.