哥伦比亚医生针对乌干达儿童残疾和死亡被忽视的原因

即使到了20世纪70年代，在美国，出生时患有镰状病的儿童很少能活到成年。在20世纪80年代引入新生儿筛查和一系列治疗后，这种情况开始改变，今天超过95%的出生时患有镰状细胞病的儿童活到了18岁。

但对于撒哈拉以南非洲地区患有镰状细胞病的儿童来说，前景仍然暗淡，75%的镰状细胞病患者出生在那里。

镰状细胞病专家说:“那里有这么多病人，与我们在这里看到的相比，疾病的影响是毁灭性的。Nancy Green，医学博士他是哥伦比亚大学瓦格洛斯内科和外科医生学院的儿科教授。“至少50%患有这种疾病的儿童在5岁生日前死亡。儿童中风很常见。”

格林和他的同事们来自哥伦比亚大学Makerere大学乌干达的科学家们现在正试图改善患有镰状细胞病的儿童的生活，他们使用的一种治疗方法曾帮助美国和其他资源丰富的国家改变了这种疾病。

镰状细胞病儿童中风死亡率高

从今年秋天开始，格林和马凯雷的儿科神经学家理查德·伊娃·伊德罗(Richard Iwa Idro)以及他们的团队将测试药物羟基脲是否能预防镰状细胞病儿童轻微脑损伤引起的中风和神经认知功能障碍。

在世界上缺乏预防保健的地区，镰状细胞病儿童中风的高峰在1至10岁之间。在美国和其他资源丰富的国家，预防性治疗大大降低了镰状细胞对大脑的影响。

Green和Idro的儿科医生和神经学家团队最近记录了脑血管疾病对乌干达镰状细胞贫血儿童的影响，这是非洲镰状细胞贫血儿童大脑影响的首次深入分析。

结果显示，患有镰状细胞病的乌干达儿童受到大脑异常的影响，数量之多令人震惊。五分之一的儿童有脑损伤的证据，表现为神经认知测试表现不佳，经颅多普勒读数显示中风风险高，和/或记录在案的中风。

许多儿童还经历了“无声中风”，这只能通过核磁共振扫描检测到。格林说:“无声中风会增加未来全面中风的可能性，而无声中风的累积效应会损害认知功能。”“在美国，这样严重的中风是二十多年来从未见过的。”

羟基脲能减轻中风的影响吗?

基于这些发现，Green和Idro收到了国家卫生研究院的资助进行一项临床试验，看看羟基脲(美国镰状细胞治疗的主要药物)是否能降低乌干达儿童脑血管疾病的发病率和影响。

尽管自上世纪90年代以来，羟基脲在美国就被用于减少中风和镰状细胞引起的其他并发症，但这种药物直到最近才被发现对非洲儿童是安全的，在那里，地方性疟疾和其他感染是复杂化因素。

该试验将招募年龄在3至9岁之间的儿童，并对他们进行为期三年的监测。由于最近的研究发现，这种药物可以减少非洲儿童镰状细胞病的一些其他并发症，因此所有试验参与者都将接受这种药物。

格林现在每年去乌干达三到四次，为这项试验工作。“镰状细胞病是非洲大部分地区的一个主要公共卫生问题，”她说。“我们热切期待有机会加强乌干达乃至整个非洲镰状细胞病患者的护理。在乌干达，政府负责大多数人的卫生保健。如果我们证明这种药物有助于减少中风和镰状细胞病对大脑的其他影响，我们希望政府能有更大的动力，使这种药物更广泛地使用。”

哥伦比亚和Makerere的长期合作

这项试验源于哥伦比亚大学(Columbia University)儿科学部门和马凯雷大学(Makerere University)在本世纪初开始的合作。通过Green，这两个部门合作解决了乌干达的镰状细胞病，并与其他教师合作解决了那里的其他儿童健康问题。

乌干达每年约有2万名儿童出生时患有镰状细胞病，占该国出生人口的1%至2%。乌干达卫生部致力于改善镰状细胞病的医疗保健和降低死亡率。