靶向治疗减缓罕见结缔组织肿瘤的进展

在一项三期临床试验中，一种名为索拉非尼(sorafenib)的药物使80%完成治疗的患者在两年内停止了硬纤维瘤的进展，与安慰剂相比无进展生存期显著增加。(无进展生存期是指患者在病情没有恶化的情况下存活的时间。)

这项多中心试验的结果发表在《新英格兰医学杂志》上。

为什么它很重要

对于硬纤维瘤患者的治疗没有标准。“一般来说，纤维瘤是局部侵袭性的，通常是疼痛的肿瘤，没有有效的治疗方法，”他说加里·k·施瓦茨，医学博士他是纽约长老会/哥伦比亚大学欧文医学中心血液学/肿瘤学主任，也是这篇论文的资深作者。“索拉非尼是一种口服药物，它提供了一种直接针对硬纤维样肿瘤生长能力的新方法。”

什么是硬纤维瘤?

纤维瘤(也称为侵袭性纤维瘤病)是发生在结缔组织中的异常增生，可发生在身体的任何部位。硬纤维瘤不被认为是癌性的，因为它们不会扩散到身体的其他部位。它们通常不会导致死亡，但这些肿瘤会侵入周围组织，引起疼痛，限制活动，干扰器官功能，从而导致严重的健康问题。在美国，每年约有1000例新病例被诊断出来，其中大部分是年轻人。

纤维瘤非常复杂，表现出广泛的行为，即使在同一患者。有些肿瘤会自发收缩，有些保持稳定，而有些则会急剧生长。治疗方法因病人而异。在过去，大多数患者都接受手术治疗，但由于肿瘤复发的风险很高，手术现在主要用于那些被认为复发风险低的肿瘤。放疗、化疗和激素治疗有时能有效减小肿瘤大小和减轻疼痛。

这项研究做了什么?

在这项随机、双盲试验中，87例进展性、有症状或复发性硬纤维样肿瘤患者被给予口服索拉非尼或安慰剂，直到扫描显示疾病进展。

索拉非尼是一种靶向疗法，作用于酪氨酸激酶(一种与癌症发展有关的酶)，以抑制癌细胞的生长和支持肿瘤发展的新血管的形成。该药已被FDA批准用于治疗某些类型的晚期肾癌、肝癌和甲状腺癌。它还没有被批准用于治疗硬纤维瘤。

研究发现了什么?

这项研究仍在进行中，但研究人员估计，服用索拉非尼的患者两年后无进展生存率为81%，而服用安慰剂的患者仅为36%。“这是一个真正了不起的结果，”施瓦茨说，他也是哥伦比亚大学瓦格洛斯内科和外科医生学院的肿瘤学教授。“事实上，我们从未在硬纤维瘤的治疗中看到过这样的结果。”

副作用，包括皮疹、高血压和腹泻，在服用索拉非尼的患者中比服用安慰剂的患者更常见。

警告

该研究旨在衡量索拉非尼对无进展生存期的影响。它没有说明这种药物是否能有效改善疼痛或其他症状。

此外，治疗组中22%的患者因不良事件(如疲劳和皮疹)而停止治疗。

接下来是什么

需要更多的临床试验来确定最佳剂量以降低治疗相关不良事件的风险，并确定无进展生存期的增加是否也能改善疼痛缓解、功能和生活质量。

研究人员目前正在分析该试验中获得的肿瘤样本，以更好地了解索拉非尼如何在分子和细胞水平上影响硬纤维瘤。了解索拉非尼的作用机制可能导致未来开发更多的治疗方法。