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通过部署CRISPR来产生最小的突变,研究人员正在了解基因的细微变化是如何导致疾病的。
在患有某些自闭症突变的儿童中,症状的多样性和严重程度通常与基因单位的身份和特性有关,这些基因单位被称为外显子,是突变的目标。
迄今为止对人类胚胎CRISPR基因组编辑的最详细分析发现,在人类发育的最早期阶段使用该技术,存在染色体异常的重大风险。
哥伦比亚大学的研究人员发现了一系列导致死胎的新基因,极大地增加了对这种常见但很少被研究的疾病的遗传基础的了解。